Opus Genetics Inc

Opus Genetics, Inc.（前身爲 Ocuphire Pharma, Inc.）是一家臨牀階段的眼科生物製藥公司。該公司致力於開發治療遺傳性視網膜疾病 (IRD) 患者的療法以及治療其他視網膜和屈光疾病患者的療法。其產品線包括基於腺相關病毒 (AAV) 的基因療法，用於治療導致不同形式的視網膜萎縮症、萊伯先天性黑蒙 (LCA) 和視網膜色素變性的基因突變。其最先進的基因治療項目旨在治療編碼萊伯西林蛋白的 LCA5 基因突變，目前正在進行 I/II 期開放標籤劑量遞增試驗，並正在獲取早期數據。該管道還包括 0.75% 酚妥拉明眼液（一種非選擇性 α-1 和 α-2 腎上腺素能拮抗劑，用於縮小瞳孔）和 APX3330（一種新型 Ref-1 小分子抑制劑，用於減緩非增生性糖尿病視網膜病變的進展）。