Inozyme Pharma Inc

Inozyme Pharma, Inc. 是一家臨牀階段的罕見病生物製藥公司。該公司專注於開發治療影響血管、軟組織和骨骼疾病的新型療法。該公司還專注於開發一種新型療法來治療罕見遺傳病，即外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 和 C6 家族中的 ATP 結合盒 (ABCC6) 缺乏症。該公司的主要候選產品 INZ-701 是一種可溶性重組基因工程融合蛋白，旨在裂解細胞外三磷酸腺苷 (ATP) 以產生血漿焦磷酸 (PPi) 和單磷酸腺苷 (AMP)，後者可加工成磷酸鹽和腺苷。其 INZ-701 正在臨牀開發中，用於治療 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和鈣化防禦。