Editas Medicine Inc

Editas Medicine, Inc. 是一家臨牀階段的基因組編輯公司。該公司專注於開發具有潛在變革性的基因組藥物，以治療多種嚴重疾病。該公司已開發出基於 CRISPR 技術的專有基因編輯平臺。CRISPR 使用由酶組成的蛋白質-核糖核酸 (RNA) 複合物，包括 CRISPR 相關蛋白 9 (Cas9) 或 Cas12a（來自 Prevotella 和 Francisella 1 的 CRISPR，也稱爲 Cpf1），與旨在識別特定脫氧核糖核酸 (DNA) 序列的引導核糖核酸 (RNA) 分子結合。該公司致力於體內給藥基因編輯藥物的開發，其中將藥物注射或輸注到患者體內以編輯其體內的細胞。其主要項目 reni-cel 是一種實驗性的體外基因編輯藥物，用於治療鐮狀細胞病 (SCD)，這是一種導致過早死亡的嚴重遺傳性血液病，以及輸血依賴性β地中海貧血 (TDT)。