Design Therapeutics Inc

Design Therapeutics, Inc. 是一家生物技術公司。該公司從事 GeneTACT 分子的研究和開發，GeneTACT 分子是小分子基因靶向嵌合治療候選藥物，旨在通過解決遺傳性核苷酸重複擴增突變導致的疾病的根本原因來改善疾病。其弗裏德賴希共濟失調 (FA) 項目專注於開發改善疾病的治療方法。其 DT-216 旨在克服導致 FA 的 FXN 轉錄障礙。DT-216 處於 I 期臨牀試驗階段。該公司還致力於開發 DT-216，以實現更高的暴露量和長期給藥以治療 FA，稱爲 DT-216P2，它使用相同的藥物物質 DT-216。其 FECD 項目專注於開發一種可能改善疾病的 FECD 醫療治療方法 DT-168，目前處於 I 期臨牀試驗階段。其 HD 項目專注於開發一種可能改善疾病的 HD 治療方法。