BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) 是一家生物技術公司,致力於開發和商業化解決遺傳病根源的療法。BioMarin 的商業產品包括 Vimizim (elosulfase alpha)、Naglazyme (galsulfase)、Palynziq (pegvaliase-pqpz)、Brineura (cerliponase alfa)、Aldurazyme (laronidase)、Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)、Kuvan (sapropterin dihydrochloride) 和 Voxzogo (vosoritide)。Vimizim 是一種酶替代療法,用於治療溶酶體貯積症 MPS IVA。Roctavian 是一種腺相關病毒 (AAV5) 載體基因療法,旨在恢復重度血友病 A 患者的血漿因子 VIII 濃度。Voxzogo 是一種每日一次注射的 C 型利鈉肽 (CNP) 類似物,用於治療軟骨發育不全。 Brineura 是一種重組人三肽基肽酶 1 (TPP1),用於治療患有 CLN2(一種巴頓病)的患者。