Applied Therapeutics Inc

Applied Therapeutics, Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司。該公司專注於開發一系列針對已驗證的分子靶點的新型候選藥物，以治療高度未滿足的醫療需求。該公司的主要候選藥物 govorestat 是一種新型中樞神經系統滲透性醛糖還原酶抑制劑 (ARI)，用於治療中樞神經系統 (CNS) 罕見代謝疾病，包括半乳糖血症、山梨醇脫氫酶 (SORD) 缺乏症和 PMM2-CDG。該公司還在開發一種新型強效 ARI AT-001，用於治療糖尿病性心肌病 (DbCM)，這是一種致命的心臟纖維化。該公司已完成 I/II 期臨牀試驗，評估 AT-001 對約 120 名 2 型糖尿病患者的療效，未觀察到與藥物相關的不良反應或耐受性問題。臨牀前管線還包括 AT-003，這是一種口服時可穿過眼球后部的 ARI，用於治療糖尿病視網膜病變。