Agios Pharmaceuticals Inc

Agios Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物製藥公司。該公司專注於爲患有罕見疾病的患者開發和提供變革性療法。該公司爲患有 PK 缺乏症的成年人銷售一流的丙酮酸激酶 (PK) 激活劑，這是首個用於治療衰弱性溶血性貧血的疾病改良療法。其基因定義疾病 (GDD) 產品組合中的主打候選產品 PYRUKYND (Mitapivat) 是野生型和多種突變型丙酮酸激酶 (PK) 酶的激活劑，用於治療溶血性貧血。Mitapivat 是一種口服小分子，是丙酮酸激酶 R (PKR) 酶的強效激活劑。此外，該公司還在正在進行的臨牀試驗中評估 mitapivat 對 α 和 β 地中海貧血和鐮狀細胞病 (SCD) 的治療效果。該公司還在開發 AG-946，一種臨牀階段的 PKR 酶口服激活劑，用於治療溶血性貧血和包括 SCD 在內的其他適應症。