美国食品和药物管理局接受罕见病疗法上市申请后，Ultragenyx 股价上涨

4月2日 -

制药公司 Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O 股价上涨 1.96% 至 21.84 美元

该公司表示，美国食品和药物管理局已接受对其重新提交的申请进行审查，该申请旨在寻求UX111（其用于治疗一种罕见遗传性疾病的基因疗法）的加速批准。

称该申请中更新的长期数据包括长达八年的随访，显示该疗法在临床指标和生物标志物方面持续获益，且安全性可接受

UX111一旦获批，将成为首个获批的治疗A型桑菲利波综合征的药物，这是一种罕见的幼儿疾病，会导致严重的脑损伤和过早死亡。

UX111 是一种一次性基因疗法，旨在治疗导致这种疾病的潜在酶缺乏症--RARE。

称 FDA 预计将在 2026 年 9 月 19 日前做出决定

2025年RARE股价下跌超过45%