FDA拒绝快速通道批准后，Disc Medicine寻求美国常规药物审批

Siddhi Mahatole

路透2月17日 - Disc Medicine IRON.O周二表示，在美国食品和药物管理局拒绝根据新的快速通道审查计划批准其罕见病药物后，该公司将为其罕见病药物寻求传统的美国审批途径。

路透上月曾独家报道 (link) ，美国食品和药物管理局的审查人员出于对试验数据和药物滥用风险的担忧，将比托哌汀的审查推迟了两周。

该公司股价上涨了近 15%。

Disc 公司正在测试比托哌汀，以治疗红细胞生成性原卟啉症，这种血液疾病会使患者对阳光极为敏感。

"BMO Capital Markets分析师塞格曼（Evan Seigerman）说："对我们来说，FDA官员对比托哌汀的NDA数据包产生怀疑的确切时间仍然不太明显。

Bitopertin 正在接受 FDA "国家优先凭单 "计划的审查，该计划将审查过程从通常的 10-12 个月缩短至 1-2 个月。

美国食品及药物管理局根据加速审批途径对该药物进行审查，评估生物标志物的变化是否有合理的可能预测临床疗效。

然后，大多数公司会寻求该机构的传统批准，这通常会带来更高的使用率和更好的保险覆盖率。

虽然围绕加速审批的政策争论已持续多年，但 "最近的决定表明，对于何时适合加速审批这一问题，美国食品及药物管理局采取了越来越严格的态度，"首席执行官奎塞尔（John Quisel）说。

奎塞尔说，他预计 传统审批可能会在 2027 年年中左右做出决定。

他补充说，公司预计在今年第四季度获得该药物的后期数据，但修改试验 "现在还不在考虑范围内" 。

塞格曼（Seigerman）说，晚期试验设计 "让我们对 2026 年底取得积极结果的可能性充满信心"。

奎塞尔说，"在我们进行试验的过程中，在信息请求方面没有明显的怀疑态度"，并补充说，潜在挑战的第一个迹象来自媒体的泄密，他说这是出乎意料的。