美国 FDA 拒绝批准 Disc Medicine 的罕见病药物

路透2月13日 - Disc Medicine IRON.O周五称，美国食品和药物管理局拒绝批准其治疗一种罕见遗传性疾病的药物，导致其股价在收盘时下跌了20%以上。

该公司正在申请批准其实验性药物比托哌汀（bitopertin）用于治疗红细胞生成性原卟啉症患者，红细胞生成性原卟啉症是一种因缺乏铁螯合酶而引起的血液疾病。

这种缺乏症会导致一种叫做原卟啉的物质在血液中积聚，从而导致患者对阳光和某些人造光极为敏感，引起疼痛的皮肤反应。

Disc 说，该机构认为，这两项中期试验并未显示患者原卟啉水平的降低与他们对阳光的耐受性之间存在明确联系。

该药物正在接受美国食品及药物管理局的国家优先凭单计划的审查，该计划将审查过程从通常的10-12个月快速缩短到1-2个月。

路透上月曾独家报道 (link)，美国食品及药物管理局的审查人员因担心试验数据及其滥用风险而将比托哌汀的审查推迟了两周。

路透曾报道说，推迟的原因是该机构担心在阳光下晒太阳的无痛时间--一个次要的试验目标--是否是一个统计学上可靠的疗效衡量标准，或者其他生物标志物数据是否能证明批准是合理的。

该公司周五表示，监管机构提出的问题 "很容易解决"，因为它预计正在进行的后期研究将在今年第四季度出结果。

"公司首席执行官约翰-奎塞尔（John Quisel）说："虽然我们利用快速通道向患者快速提供比托哌汀的努力没有取得成果，但我们仍在继续寻求所有途径支持美国食品药品管理局的批准。

Disc 计划在后期研究完成后对 FDA 的拒绝信做出回应，并预计在 2027 年中期收到 FDA 的最新决定。