美国 FDA 批准 Fortress Bio 和 Zydus 治疗罕见儿科疾病的药物

路透1月13日 - 美国食品和药物管理局周二批准了Fortress Biotech FBIO.O和印度制药商Zydus Lifesciences的ZYDU.NS药物，用于治疗患有罕见遗传性疾病的儿童，这种疾病会影响铜的吸收。

Fortress Bio的股票在盘前交易中上涨了13%以上。

这种药物的品牌是Zycubo，已被批准用于治疗门克氏症，门克氏症患者天生就无法从饮食中吸收铜。这种疾病是由于负责铜在体内运输的特定基因发生突变而引起的。

该药物的批准使它成为美国市场上第一种治疗这种疾病的药物。

这种疾病的症状包括毛发稀疏和脱色、癫痫发作和发育迟缓。如果不及时治疗，许多患者会在两到三岁之间死亡。

这种疾病主要影响男婴。据两家公司称，最近的估计表明，该病的发病率为每 34,810 例活产男婴中就有 1 例，甚至高达每 8,664 例活产男婴中就有 1 例。

Fortress 公司有资格从 Zydus 公司获得 Zycubo 净销售额的分级版税，以及高达 1.29 亿美元的开发和销售里程碑。

这种药物的化学名称为 CUTX-101，是组氨酸铜的皮下注射剂型，是一种铜替代物，可以直接注射到体内，避免通过胃肠道吸收。

它有助于提高血液中的铜含量，从而改善身体和大脑功能。

批准的依据是有数据显示，Zycubo 能改善早期接受治疗的患者的总生存率，与未接受治疗的患者相比，死亡风险降低了近 80%。

目前的治疗方法包括每天注射铜。