美国 FDA 拒绝批准 Atara 公司治疗罕见血癌的疗法

路透1月12日 - 美国食品和药物管理局拒绝批准Atara Biotherapeutics公司ATRA.O的细胞疗法，用于治疗一种罕见血癌，该公司周一表示，导致其股价在早盘交易中下跌56%。

美国食品和药物管理局（FDA）在完全回复信中表示，无法批准该疗法目前的申请形式。

信中说，该公司的 Allele 试验以前曾被 FDA 确认足以支持上市申请，但现在已不再被认为足以为加速审批提供有效性证据。

这是继去年 FDA 以检查第三方生产设施时发现的问题为由拒绝 (link) 批准该疗法后，Atara 遭受的又一次挫折。

卫生监管机构在信中还指出，由于试验的设计、实施和分析，试验的可解释性受到了干扰。

该公司表示，FDA 的新立场与之前对 Atara 的指导意见背道而驰。

阿塔拉公司的合作伙伴皮埃尔-法布雷制药公司（Pierre Fabre Pharmaceutical）说，这一决定与五年多来与该机构进行的广泛对话背道而驰，并补充说，这 "可能会对罕见病治疗 (link)"的发展产生深远影响。

阿塔拉公司正在为其名为tabelecleucel的CAR-T细胞疗法寻求批准，该疗法适用于Epstein-Barr病毒阳性的移植后淋巴组织增生性疾病患者(EBV+ PTLD)。

这是一种罕见的血癌，通常在器官或干细胞移植后发病，而且往往是致命的。

在美国，这种疾病还没有获得批准的疗法，但医生通常会建议患者单独接受化疗或与利妥昔单抗等其他癌症疗法联合使用，在极少数情况下还会建议患者接受手术治疗。

Tabelecleucel是一种T细胞免疫疗法，旨在消除受EB病毒感染的细胞。它于 2022 年在欧洲获得批准，品牌名称为 Ebvallo。