Sarepta 因试验失败、Elevidys 前景黯淡而股价暴跌

路透11月4日 - Sarepta Therapeutics公司的股价SRPT.O周二暴跌近30%，原因是该公司的两种获批药物在一项关键试验中失败，而且其最畅销的基因疗法预期疲软，这引发了人们对该公司产品组合实力的担忧。

在今年早些时候两名患者死亡之后，Sarepta 公司已经面临着对其最畅销的基因疗法 Elevidys 的审查和限制，而 这次试验的挫折 (link) 更加剧了 Sarepta 公司的困境。

Sarepta 公司正在一项试验中测试其疗法 Amondys 45 和 Vyondys 53，该试验旨在确认这两种疗法对治疗杜氏肌营养不良症的有效性，杜氏肌营养不良症是一种罕见的肌肉萎缩性疾病，通常影响男孩。确认性试验被认为是监管机构批准药物的关键 部分。

Sarepta 公司表示，试验结果不会影响这些药物的市场供应，并补充说，该公司 计划与美国药品监管机构会面，讨论将这些药物目前的加速审批转为正式审批。

"威廉-布莱尔公司（William Blair）分析师萨米-科尔文（Sami Corwin）在一份说明中说："尽管管理层相信 Vyondys 53 和 Amondys 45 不会因此失去上市许可，但我们对此持怀疑态度，并认为股价的反应表明投资者也对这两种产品的前景感到担忧。

该公司表示，新冠 大流行扰乱了试验参与和数据收集，可能会影响试验结果。

"伯恩斯坦公司的分析师威廉-皮克林（William Pickering）说："剂量中断稀释了效应大小，这当然是可信的，但事实是，这种事后分析的结果也不是特别令人信服。

该公司是 DMD 治疗领域的专家， 自 3 月份报告了第一例与 Elevidys 相关的死亡 (link) 以来 ，其股价 已下跌了 约 80%。

Sarepta公司周一表示，由于今年发生的混乱，预计第四季度Elevidys的输液量将持平或略有下降。Elevidys第三季度的销售额为1.315亿美元，低于上一季度的2.819亿美元。