Sarepta 业绩下滑，基因疗法受挫使药物管线雪上加霜

路透11月4日 - 周二收盘前，Sarepta SRPT.O的股价下跌了36%，因为针对一种肌肉萎缩性疾病的两种基因靶向疗法的试验未能达到关键目标，这加深了人们对该公司治疗产品线的担忧。

Sarepta 公司最畅销的基因疗法 Elevidys 于 7 月份因三名患者死于急性肝功能衰竭而短暂退出市场。今年以来，该公司股价已下跌了约 80%。

最新的试验 (link)，招募了225名6至13岁的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）患者(DMD)，并测试了卡西美森和戈洛迪森，这两种药物属于被称为磷酸二酰胺吗啉寡聚体（或PMO）的一类药物，旨在帮助产生功能性肌营养不良蛋白。

"贝尔德公司（Baird）的分析师说："......研究的失败加剧了 Sarepta 公司在 DMD 领域的困境，因为基因疗法和现在的 PMO 专营权都可能面临越来越多的监管、付款人和医生的审查。

杜兴氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，多发于男孩，随着时间的推移会导致肌肉逐渐变弱。

"加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）全球医疗保健研究主管布莱恩-亚伯拉罕斯（Brian Abrahams）说："业绩不佳并不完全令人意外，但却增加了基础业务的不确定性。

"管道可能有潜力，但要有意义地推动其发展仍为时尚早。

虽然96周后患者在爬四级台阶方面有了数字上的提高，但差异在统计学上并不显著。

Sarepta公司表示，新冠大流行扰乱了试验参与和数据收集，可能会影响试验结果，该公司计划与美国食品和药物管理局会面，讨论将药物目前的加速审批转为全面审批。

该公司周一公布的 (link) 第三季度营收为 3.994 亿美元，超过了分析师平均预期的 3.387 亿美元。