肌肉萎缩症药物试验未达关键目标，Sarepta 公司股价暴跌

Kamal Choudhury

路透11月3日 - Sarepta SRPT.O周一表示，其测试两种杜氏肌营养不良症基因靶向疗法的后期研究没有达到主要目标，导致其股价在延长交易中暴跌超过37%。

该研究历时 9 年完成，共招募了 225 名 6 至 13 岁的杜兴氏病患者，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肌无力，主要影响男孩。

该试验评估了卡西美森和戈洛迪森这两种疗法，它们属于一类被称为磷酰二氨吗啉寡聚体或 PMO 的药物，可帮助患者产生功能性肌营养不良蛋白。

96周后，患者在爬四级台阶方面有了数字上的改善，但差异未达到统计学意义。

Sarepta 公司报告称，在主要终点上观察到的差异为每秒 0.05 步。

它还指出，新冠 大流行扰乱了试验参与和数据收集，增加了研究的复杂性，并可能影响结果。

Sarepta公司表示，尽管没有统计学意义，但在排除受COVID影响的患者后，这些疗法可使疾病进展减缓30%，长期数据显示，患者对轮椅的需求推迟了近三年。

摩根大通（J.P. Morgan）分析师阿努帕姆-拉玛（Anupam Rama）说："我们确实看到了错过(COVID) 的相当明确的理由"，而且排除这些患者后的趋势也是支持性的。

尽管遭遇挫折，Sarepta 公司仍表示计划与美国食品和药物管理局会面，讨论将这些药物目前的加速审批转为全面审批。

在一次电话会议上，公司高管表示，鉴于 "非常有益的安全性"，他们 "真的不认为有失去上市许可的风险"。

拉玛补充说："我们确实看到了可能获得全面批准的强大理由，"但他提醒说，"在目前的环境下，监管程序可能是一张不确定的牌。

杜兴氏肌营养不良症通常始于儿童早期，并随着时间的推移而恶化，使行走、呼吸和其他日常活动变得越来越困难。

Sarepta 公司今年的市值损失了约 80%，原因是监管部门的审查越来越严格，而且有三名患者的死亡与其单独的基因疗法 Elevidys 有关，这引发了临床试验的搁置，并引发了人们对该公司安全监督的担忧。

该公司表示，预计不久将与美国食品及药物管理局（FDA）完成安全标签谈判，可能会在Elevidys的标签上加上盒装警告并取消非卧床用药。