普拉西斯（Praxis）在试验中改善了运动障碍患者的日常功能，因此该公司业绩大增

Kamal Choudhury

路透社10月16日 - Praxis Precision Medicines PRAX.O周四称，其治疗一种运动障碍的实验性药物在两项后期试验中改善了患者完成日常任务的能力，这使其股价飙升了三倍多。

该公司正在对患有本质性震颤的成人进行药物 ulixacaltamide 测试，本质性震颤是一种神经系统疾病，会引起不自主的颤抖，主要影响手部和手臂。目前还没有专门针对这种疾病的治疗方法获得批准。

第一项研究共招募了 473 名患者，结果表明，与安慰剂相比，该药物在常用量表上可改善日常功能 4.3 分。

在第二项试验中，与改用安慰剂的患者相比，服用乌利沙拉胺的患者显示出更佳的疗效维持能力。

这项研究共招募了238名患者，他们接受了为期八周的Praxis药物治疗。然后，那些在量表上提高了 3 分的患者被随机分配接受安慰剂或继续服用 ulixacaltamide 四周。

Piper Sandler公司的分析师亚斯明-拉希米（Yasmeen Rahimi）说，在独立委员会提出建议后，华尔街放弃了该药，而这次试验数据的获胜验证了该公司的重大机遇。

该委员会曾在 2 月份建议以无效为由停止第一次试验，并称根据当时的假设 (link)，该试验不太可能达到主要目标。

"首席执行官马尔西奥-索萨说："今天，我认为我们谈论的不是运气，而是确定性，而确定性就是我们两项研究的最终结果。

Praxis 计划在 2026 年初向美国食品药品管理局提交 ulixacaltamide 的申请。该公司表示，申请所需文件的80%已经准备就绪。

该公司表示，该药物的耐受性普遍良好，没有出现与治疗相关的严重副作用。

如果收益保持不变，该公司的市值有望增加约26.7亿美元。