和谐生物公司的遗传性疾病药物在后期试验中未能达到主要目标

Sriparna Roy

路透社9月24日 - 和谐生物 >周三表示，其治疗一种罕见遗传疾病的实验性药物未能在后期试验中达到主要目标，导致其股价下跌超过8%。

该公司一直在脆性X综合征患者中研究这种名为ZYN002的药物，脆性X综合征是导致遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍的主要原因。

在试验中，215 名年龄在 3岁 至 30岁 之间的患者接受了为期 18 周的药物或安慰剂治疗。

该公司表示，根据量表测量，该药物未能显示出对社交回避的改善，主要原因是安慰剂反应率高于预期。

Needham & Co公司分析师阿米-法迪亚（Ami Fadia）说，投资者的预期一直不高，这一结果并不完全出乎意料，因为安慰剂反应率升高一直是以前该领域研究失败的一个关键原因。

ZYN002 正在开发为透皮凝胶形式的大麻二酚制药产品。

Harmony公司表示将审查全部数据集，以更好地了解研究结果。

脆性 X 综合征是一种罕见的遗传病，可导致学习和行为问题，其诱因是 X 染色体的 FMR1 基因发生突变，导致 FMRP 蛋白质停止生成。

这种蛋白质在神经细胞之间建立连接以传递冲动的过程中起着至关重要的作用，从而导致一系列智力障碍和行为症状，如社交回避和易怒。

目前美国还没有批准治疗这种疾病的药物。

和谐生物科学公司（Harmony Biosciences）还表示，该公司有望在第四季度开始对治疗嗜睡症和特发性嗜睡症的药物pitolisant进行后期试验。该药的商标为 Wakix，获准用于治疗白天过度嗜睡。