Regeneron 的免疫紊乱疗法在试验中改善了日常功能

Siddhi Mahatole

路透8月26日 - Regeneron Pharmaceuticals REGN.O周二表示，该公司的实验性疗法达到了后期阶段的主要目标，即帮助罕见免疫性疾病患者显著改善说话和进食等日常功能。

该疗法名为cemdisiran，正在患有全身性重症肌无力的成人患者中进行测试，重症肌无力是一种身体自我攻击的疾病，会削弱骨骼肌，尤其是控制眼睛、嘴巴、喉咙和四肢的肌肉。

Cemdisiran 是一种皮下注射剂，它能抑制引发人体免疫反应的 C5 蛋白的活性。

在为期24周的试验中，使用cemdisiran的患者在调整安慰剂后，C5水平下降了74%，这是用常用的日常活动影响量表来衡量的。

该公司表示，如果与Regeneron的药物Veopoz联合使用，降幅将近99%。

pozelimab是一种名为Veopoz的药物，已被批准用于治疗另一种免疫性疾病--Chaple，这种疾病的患者CD55基因发生突变，干扰了人体消灭微生物的机制。

Regeneron说，与联合用药相比，Cemdisiran单独用药的效果略好于联合用药，包括日常活动的改善。

该公司计划在 2026 年初向美国食品和药物管理局提交该疗法的上市申请。

在大盘基本持平的情况下，这家总部位于纽约塔里敦的制药公司午盘股价上涨近2%，报收于583.34美元。

TD Cowen公司分析师泰勒-范布伦（Tyler Van Buren）说，与需要医生每周进行一次静脉注射治疗相比，这些数据和该疗法在家服药的潜力对患者更具吸引力，也更方便。

他说，与现有的C5抑制剂相比，该疗法显示出更好的症状控制效果，预计将有20多亿美元的市场机会。

目前获准治疗这种疾病的药物包括强生公司JNJ.N的Imaavy (link) 和阿斯利康公司AZN.L的Soliris，它们通常需要医生的指导。Argenx SE的ARGX.BR Vyvgart Hytrulo (link) 获准作为皮下自控注射剂，每四周注射一次。

Regeneron公司血液学临床开发负责人Andres Sirulnik说，这种疗法有可能每三个月自行注射一次。

该公司还在不同的后期试验中测试cemdisiran和pozelimab治疗免疫性疾病的效果，如罕见的血液病阵发性夜间血红蛋白尿症和地理萎缩引起的视力下降。