独家-Sarepta 公司称不会遵从 FDA 的要求停运基因疗法 Elevidys

Bhanvi Satija

路透7月19日 - 美国监管机构周五要求Sarepta Therapeutics SRPT.O主动停止Elevidys基因疗法的发货，因为一名接受了另一种实验性疗法的肌肉萎缩症患者死亡，但该公司表示不会这样做。

美国食品和药物管理局周五在与 Sarepta 公司的一次会议上提出了这一要求，随后宣布了这一举措，证实了路透早些时候的报道。

在 FDA 提出要求后，总部位于马萨诸塞州剑桥的 Sarepta 公司在一份声明中说，该公司将继续向行动不便的患者提供这种疗法，但在向 FDA 报告了一例无法行走的患者出现急性肝功能衰竭的病例后，该公司于 6 月 15 日开始停止向非行动不便的患者提供这种疗法。

Sarepta 公司表示，"根据我们对数据的全面科学解读，在行动不便的患者群体中没有出现新的或改变的安全信号"，因此做出了这一决定。

FDA 表示，虽然最近死亡的 51 岁肢腰肌营养不良症患者没有服用 Elevidys，但他的实验疗法和 Elevidys 基于类似的基因技术。

FDA 表示，出于安全考虑，它将暂停肢腰肌营养不良症的临床试验。

Elevidys于2024年获得传统批准 (link)，适用于4岁及以上患有杜氏肌营养不良症基因突变并能行走的患者，同时也获得了加速、有条件批准，适用于不能行走的肌肉萎缩症患者，尽管该疗法在晚期试验中未能达到主要目标。

监管机构还撤销了对 Sarepta 基因疗法的平台技术认定，这是另一个挫折。

Sarepta 公司股价最终下跌 36%，收于 14.08 美元。周五，该公司披露第三例患者死亡后，股价一度下跌超过 40%，创下九年多来的新低。

今年，两名接受 Elevidys 治疗的十几岁男孩相继死亡，该机构加大了对 Sarepta 公司的审查力度。这三起死亡都是由急性肝功能衰竭引起的，而且都发生在不能行走的患者身上。

失望、担忧

FDA表示，它正在继续调查使用Sarepta公司AAVrh74平台技术的基因疗法导致急性肝衰竭的风险，包括住院和死亡等严重后果。

华尔街分析师称，第三例死亡可能会让患者对使用 Elevidys 更加犹豫。患者团体表示，围绕 Elevidys 的事态发展令人担忧。

"非营利组织 CureDuchenne 的创始人黛布拉-米勒（Debra Miller）说："患有杜兴氏肌肉萎缩症的家庭正在努力应对失望、担忧......以及他们为自己的孩子或自己所做选择的不确定性。

本周三，Sarepta 公司表示正在与美国食品及药物管理局合作，在 Elevidys 包装上添加肝脏毒性风险警告标签。

在周五的投资者电话会议上，分析师问 Sarepta 公司为什么没有在周三披露最新的患者死亡事件，当时 Sarepta 公司以财务为由宣布裁员 500 人并削减肢腰肌营养不良症项目。

该公司首席执行官道格-英格拉姆（Doug Ingram）表示，此事对周三的更新 "既不重要，也不核心"，终止肢腰肌营养不良症基因治疗研究的决定与患者死亡无关。

该公司还表示，肝脏问题不是该研究中新的安全信号。不过，包括 BMO Capital Markets 在内的一些分析师警告说，Sarepta 公司对这一信息披露的处理方式可能会损害管理层的信誉。

至少有两位分析师询问 Sarepta 公司的基因治疗项目是否还发生过其他死亡事件。该公司表示，除已披露的三起死亡案例外，公司没有发现其他死亡案例。