独家-消息人士称，美国 FDA 将要求 Sarepta 停止运输基因疗法 Elevidys

Bhanvi Satija

路透7月18日 - 一位熟悉内情的消息人士周五告诉路透，美国食品和药物管理局正计划要求Sarepta Therapeutics SRPT.O主动停止其基因疗法Elevidys的所有发货。

Sarepta股价收盘下跌36%，报14.08美元。交易时段内，该公司股价 暴跌超过 40%，创下九年多来的最低价位 ，此前曾因披露第三例患者死亡与其基因疗法有关而短暂停牌并低开。

公司发言人表示，制药商尚未收到美国食品及药物管理局的正式要求。

自今年早些时候两名接受 Elevidys（一种在美国获批用于治疗肌肉萎缩性疾病杜氏肌营养不良症的基因疗法）治疗的十几岁男孩死亡后，美国食品及药物管理局加大了 对 Sarepta 公司的审查力度。

周五早些时候，Sarepta 公司披露了第三位患者 的死亡病例，他是一位 51 岁的肢腰肌营养不良症患者，曾接受过该公司的实验性基因疗法 SRP-9004。

与两名青少年一样，他也死于急性肝功能衰竭，而且不能行走，即无法独立行走。Sarepta公司已 于今年 6 月 停止 向这类患者提供杜兴氏疗法。

华尔街分析师称，鉴于两种疗法使用的都是被称为腺相关病毒载体的相同传递载体，第三例死亡可能会加剧患者对使用 Elevidys 的犹豫。

Elevidys于2024年获得了 传统的批准 (link)，适用于四岁 及四岁以上能行走的患者，同时也加速了对不能 行走患者的批准，尽管该疗法在一项后期试验中未能 达到主要目标。

当时，该机构的工作人员曾建议 美国食品及药物管理局不要批准，但患者们对这种疗法表示支持，美国食品及药物管理局 负责 基因治疗和生物制剂审批的前负责人彼得-马克斯（Peter Marks）也为这种疗法开了绿灯。今年 3 月，马克斯被迫离开 (link)，另一位基因疗法负责人妮可-凡尔登（Nicole Verdun）也于上月离职。

患者团体表示，围绕Elevidys的事态发展令人担忧。

"非营利组织 CureDuchenne 的创始人兼首席执行官黛布拉-米勒（Debra Miller）说："杜兴氏肌肉萎缩症患者的家庭正处于失望、对接受治疗的严重肝功能衰竭患者的担忧以及为自己的孩子或自己所做选择的不确定性之中。

该公司周三表示，它正在与美国食品及药物管理局合作，在Elevidys 的包装上添加与肝脏毒性相关的安全风险警告标签，消息人士称这一变更仍在进行中。

周五早些时候，美国食品及药物管理局局长马蒂-马卡里（Marty Makary）告诉彭博新闻社，他 正在 "认真研究 "Sarepta公司的基因疗法是否应该继续在市场上销售。

该消息人士告诉路透 ，Sarepta 公司的基因疗法 SRP-9003所使用的平台技术 "很快就会失去 "FDA授予的资格 。

该认证允许该技术用于一种以上的新药。Sarepta 计划在今年晚些时候向 FDA 提交 SRP-9003 的试验数据。

管理层信誉

在周五的投资者电话会议上，Sarepta公司面对 分析师的质疑，问它为什么没有在周三披露最新的病人 死亡事件，当时它以 财务原因为由 宣布裁员500人并削减肢腰肌营养不良症项目 。

该公司首席执行官道格-英格拉姆（Doug Ingram）说，这件事对于周三以公司重组为 重点的新闻发布会来说 "既不重要，也不核心"。他说，终止肢腰肌营养不良症基因治疗研究的决定与患者死亡无关。

该公司还表示，肝脏问题并不是该研究中新的安全信号，并重申 停止该项目是出于财务考虑。不过， 包括 BMO Capital Markets 在内的一些分析师警告说，Sarepta 公司对这一信息披露的处理方式可能会 损害管理层的信誉。

至少有两位分析师询问，Sarepta 公司的基因治疗项目是否还发生了其他死亡事件。该公司表示，除了已披露的三起死亡病例外，没有发现其他死亡病例。

"英格拉姆说："如果Elevidys的风险状况发生变化，我们首先会与医生和患者分享，然后当然会与投资者分享。