Capricor称美国FDA可能不会为该公司的细胞疗法召开专家组会议

Mariam Sunny

路透6月24日 - Capricor Therapeutics CAPR.O周二称，美国食品和药物管理局已表示，该公司治疗杜兴氏肌肉萎缩症相关心脏疾病的细胞疗法可能不需要咨询小组审查。

该机构早些时候曾表示，它将召开一次顾问小组会议 (link)，讨论该公司为治疗杜兴氏肌肉萎缩症患者的心肌病而申请的疗法 deramiocel。

与此同时，卫生与公众服务部表示，在撤回会议通知后，FDA "正在积极重新评估是否继续召开咨询委员会会议"。

负责监管 FDA 的卫生与公众服务部在一封电子邮件中告诉路透，一旦做出决定，该部将通报进一步的更新信息。

该公司表示，Capricor 计划在 7 月中旬与 FDA 官员举行审查会议，并补充说该机构就该疗法做出决定的目标日期仍是 8 月 31 日。

H.C. Wainwright公司的分析师约瑟夫-潘吉尼斯（Joseph Pantginis）说，这次会议将是一次宝贵的机会，可以为批准该疗法提供论据，但鉴于FDA的内部变动导致 "不断变化的看法"，该机构可能会要求提供更多数据。

周二，该公司股价上涨近19%，达到9.14美元。

据 STAT News 报道，FDA 负责细胞和基因疗法的首席监管者妮可-凡尔登（Nicole Verdun）因对该疗法的审查意见不一而被赶下台后，Capricor 的股价在前两个交易日下跌了 36%。

心肌病是一种影响心脏肌肉的疾病，是导致 DMD 患者死亡的主要原因。