第二名患者在接受基因疗法后死亡，Sarepta 公司股价暴跌

Bhanvi Satija/Christy Santhosh

路透6月16日 - 周一，Sarepta TherapeuticsSRPT.O股价收盘下跌42%，创下18.30美元的九年新低， 原因是一名 接受该公司基因疗法Elevidys治疗的男性青少年患者 再次死亡 ，引发了人们对该疗法安全性和未来需求的 怀疑。

Elevidys 是美国药品监管机构批准的唯一一种基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，这是一种罕见的疾病，患者年龄在 4 岁及以上。这是一种一次性基因疗法，已知有肝损伤的风险。

该公司周日 表示， (link)， 该 患者死于急性肝功能衰竭。

Sarepta 公司在周一的投资者电话会议上说，死亡的患者是一名 16 岁的男孩和一名 15 岁的女孩，前者体重 70 公斤，后者体重 50 公斤。Sarepta 公司说，这两名男孩都无法行走，他们的死亡发生在治疗后 90 天内。

Sarepta 公司说，它正在对这两起病例进行独立调查和相互关联调查，以找出任何共同的风险因素。该公司暂停了 Elevidys 今年的销售预测，并表示将在第二季度业绩报告中提供最新情况。

"H.C.Wainwright分析师Raghuram Selvaraju在一份说明中写道："虽然这两例死亡发生在非行动不便的患者身上，但我们认为现在所有DMD患者的风险都有所提高。

尽管在一项晚期研究中未能达到主要目标，但 Elevidys 仍于 2024 年获得全面批准，用于治疗不活动的 DMD 患者，即可以行走且至少四岁的患者 (link)。

它还获得了美国食品与药物管理局的有条件批准 ，用于治疗那些不能独立行动的患者或非行动不便的患者。

塞尔瓦拉朱说，约有80%的DMD患者无法行走，他预计这些患者很少使用这种疗法。研究表明，大多数患者在 10 至 13 岁时丧失行走能力。

Sarepta 公司周日表示，它已暂时停止向非行动不便的患者运送 Elevidys，并正在与监管机构合作，为他们制定新的治疗计划。

该公司说，它正计划在治疗方案中加入一种名为西罗莫司的药物，它说这种药物将有助于抑制 Elevidys 引起的过度活跃的免疫反应。Sarepta 公司还停止了一项 DMD 试验，并计划在治疗方案中加入西罗莫司。

"美国食品和药物管理局（FDA）了解到第二例严重肝功能衰竭死亡病例的报告，并对这一情况给予了高度关注。FDA 将在审查基因治疗产品的过程中采取一切适当的监管措施来保护患者，"该机构在一封电子邮件回复中说。

Piper Sandler 公司分析师比伦-阿明（Biren Amin）说，不能行走的患者面临的治疗风险更大，因为他们往往是年龄较大、体重较重的男孩，这反过来又需要更高的剂量。

基于 Sarepta 为降低风险所做的努力，该分析师预计该疗法不会退出市场。

一些分析师认为，Sarepta 公司为使新的治疗方案获得批准所做的努力也可能面临 审查，未来的 DMD 基因疗法预计将达到更高的标准。

一些分析师说，FDA 负责监管基因疗法和疫苗的部门负责人 维奈- 普拉萨德（ Vinay Prasad）对前部门负责人彼得-马克斯（Peter Marks）领导下的 Elevidys 的审批提出了质疑。

"BMO Capital Markets 的分析师 Kostas Biliouris 说： "鉴于他之前在网上发表的历史性评论，人们担心他可能会反对 Sarepta 公司，并试图撤回该药物。

Biliouris说，虽然不卧床患者的治疗可能不会被撤消，但由于有条件批准，非卧床患者的治疗存在一定的撤消风险。

截至上周五收盘，Sarepta 公司的市值为 35.6 亿美元。本周一，该公司的市场估值下降了 15 亿美元，收于 20.94 美元。