镰状细胞疗法获孤儿药称号后，Beam Therapeutics业绩大增
路透社2025年6月3日 12:46
6月3日 - 生物技术公司Beam Therapeutics BEAM.O股价盘前上涨4.9%，至16.96美元。
BEAM称美国FDA已授予其治疗镰状细胞病的实验性细胞疗法 "孤儿药称号"(SCD)
FDA 授予孤儿药资格，以促进美国少于 20 万人患罕见病的药物开发。
SCD 是一种严重的终身性疾病，由血红蛋白基因错误引起，血红蛋白用于红细胞在体内携带氧气。
BEAM-101疗法目前正在一项早期研究中进行测试，有30名患者接受了治疗。
截至上次收盘，BEAM 年累计下跌 34.7
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