美国 FDA 批准首个基于细胞的基因疗法治疗罕见遗传性皮肤病

Sneha S K/Kamal Choudhury

路透4月29日 - 美国食品和药物管理局周二批准了Abeona Therapeutics公司治疗一种罕见皮肤病的ABEO.O基因疗法。

这种名为Zevaskyn的基因疗法被批准用于治疗隐性萎缩性表皮松解症的成人和儿童患者。

这种疾病的患者皮肤极其脆弱，全身会出现水泡和裂口，形成难以愈合的大伤口，而且可能多年不愈。

这种疾病是由 COL7A1 基因缺陷引起的，该基因缺陷会阻碍一种负责固定皮肤上下层的重要胶原蛋白的生成。

目前的标准治疗方法是日常伤口护理和保护性包扎。

Abeona 公司表示，该疗法预计将于 2025 年第三季度在特定的治疗中心推出，上市价格为 310 万美元。

公司预计今年将有 10 到 14 名患者接受 Zevaskyn 治疗。

Zevaskyn的化学名称为pz-cel，其工作原理是将健康的COL7A1基因添加到患者的皮肤细胞中，然后通过皮肤移植将其移植回患者体内，从而治愈大面积的慢性伤口。

FDA 批准该疗法的依据是早中期和晚期研究的数据，在这些数据中，治疗后伤口明显愈合，疼痛明显减轻。

目前的治疗方案包括Krystal Biotech公司的KRYS.O Vyjuvek，该产品于2023年获批，用于治疗面积较小的伤口。去年，Vyjuvek的销售额达到2.905亿美元。

非营利性患者支持组织debra of America的执行董事布雷特-科佩兰（Brett Kopelan）说："患者能够同时使用Vyjuvek和pz-cell将有助于更有效地治疗这种疾病，"希望能让这种疾病变成慢性病，但也能活下去。

杰富瑞公司（Jefferies）分析师莫里-雷克罗夫特（Maury Raycroft）预计，扣除特许权使用费后，到 2034 年，该疗法的销售额将达到峰值 4.27 亿美元。