券商观点：亨廷顿氏症疗法在 FDA 受挫后，uniQure 前路艰难

3月3日 - 药物开发商 uniQure UQ1.F, QURE.N 的股票在盘前交易中下跌 12.86% 至 9.15 美元

美国 FDA 周一通知 (link) 该公司，其亨廷顿氏症基因疗法的早期和中期试验数据不足，不支持该疗法的上市申请。

FDA建议开展一项新的研究，随机分配患者接受基因疗法或假手术，这引起了人们的担忧。

至少有四位分析师下调了该公司的目标价

成本更高、后期阶段更长

Mizuho("中性"，目标价：12 美元) 称，这样的研究很难实施，而且可能不道德，并认为尽管 FDA 将于 26 年第二季度召开会议，但不太可能改变路线

Cantor("中性"，目标价：9 美元) 称，新研究 "将不可避免地使公司倒退几年"，并补充说，QURE 可能会失去先发竞争优势，因为其他疗法也在进入后期试验阶段，尤其是 PTC 的 PTCT.O votoplam，这是一种避免神经外科手术的口服方案。

巴克莱银行（Barclays）("等权重"，目标价：31 美元) 称这是 QURE 的 "重大挫折"，并补充说，后期研究可能会耗资巨大，而且数据读取需要数年时间。

富国银行("等权重"，目标价：15 美元) 称，Hutington's 项目所需的后期研究反映出上市时间和开发风险的增加；近期焦点转向 26 年第二季度的癫痫试验结果，具体细节有待评估其价值。