独家-因安全性和有效性问题，美国 FDA 推迟新凭单计划中的两项药物审查

Patrick Wingrove

路透1月15日 - 路透看到的内部文件显示，美国食品和药物管理局已经推迟了对特朗普政府新快速通道计划所选两种药物的审查，因为该机构的科学家提出了安全性和疗效方面的问题，包括一名患者在服用其中一种药物时死亡。

FDA 审查人员将 Disc Medicine 公司治疗罕见血液病的IRON.O实验性药物的审查推迟了两周，因为担心试验数据及其滥用风险。

他们还因不良事件报告（包括两起与癫痫发作和血液凝固有关的不良事件和一起死亡事件）而将对法国制药商赛诺菲公司SASY.PA治疗晚期1型糖尿病的 Tzield 的审查推迟了一个多月。

美国食品及药物管理局局长的 "国家优先券计划 "于6月公布，该计划承诺在一到两个月内，对少数被认为对公共卫生或国家安全至关重要、或在美国生产、或以低价提供的药物做出决定。这将使最快的优先审批程序缩短四到六个月。

此前尚未有关于延迟的报道。Disc Medicine 和赛诺菲拒绝就 FDA 审查的细节发表评论。

美国卫生与公众服务部发言人安德鲁-尼克松（Andrew Nixon）说，FDA 不对正在审查的申请发表评论，但允许其部门灵活调整时间线。

其他两种药物的审批决定延期

另外两种被列入快速审查计划的药物也比原定目标日期推迟了数周或更长时间。根据文件显示，勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）治疗肺癌的宗格替尼（zongertinib）目前预计将于2月中旬作出决定，礼来公司（Eli Lilly）的LLY.N减肥药目前预计将于4月10日做出决定 (link)。

礼来公司的一位发言人证实，根据 FDA 目前的指导意见，该药可能在第二季度获得批准。勃林格公司的一位发言人说，该公司有望在近期做出决定，但没有对延期发表评论。

文件显示，该计划中至少有七种药物已开始审批程序，这四种药物就是其中之一。

自10月份宣布首批入选药物以来，该机构已表示有18种药物将获得快速治疗，其中包括默克MRK.N (link) 公司的两种药物。大多数审查定于2026年开始，另外两种定于2027年和2028年。迄今为止，该计划只批准了一种药物，即一种非专利抗生素。

两位监管专家说，路透向他们描述的几种药物的延期情况令人欣慰，因为新计划一到两个月的目标让人怀疑审查是否严格。

"这是一个非常好的迹象，表明美国食品及药物管理局在这项计划中愿意说：'等等，我们实际上并不确定是否应该允许这种产品上市'。"宾夕法尼亚大学卫生政策教授霍利-费尔南德斯-林奇（Holly Fernandez Lynch）说。

林奇和其他人说，他们仍然担心该计划会使药物审查政治化，因为选择药品的是特朗普总统的政府 (link)，而审批工作则由 FDA 高级官员组成的小组而非传统审查员负责。

哈佛大学医学院医学教授亚伦-凯瑟海姆（Aaron Kesselheim）说，该机构向仍处于早期开发阶段的药物发放代金券有浪费资源的风险，因为这些药物的真正潜力和有效性还有待评估。

尼克松说，公司在获得代金券后最多有两年时间提交申请。

安全性和有效性问题

内部文件显示，FDA 审查人员已将2025年11月21日定为赛诺菲申请将 Tzield 的使用范围扩大到新患者的决定日期。

在路透看到的一份文件中，FDA 称其推迟对 Tzield 采取行动的原因是其认定是一起治疗相关死亡事件。该机构的公开不良事件数据库只列出了 2025 年 9 月一名 30 岁男子因癫痫发作和其他不良反应而死亡的报告。

FDA 和赛诺菲拒绝提供有关该死亡事件的更多信息。

文件显示，监管机构还要求赛诺菲就他们认为可能与该药有关的几种上市后严重副作用提供更多细节，包括 2024 年 12 月的一次癫痫发作和去年 5 月的一次凝血发作。

赛诺菲公司发言人表示，他们会严格评估任何严重不良事件报告，并继续就 Tzield 的扩大批准申请与 FDA 密切合作。

美国食品药品管理局还将对 Disc Medicine 公司的比托哌汀（bitopertin）的加速审批审查延长至 2 月 10 日，该药是为血液疾病导致对阳光极度敏感的患者开发的。

文件显示，推迟审批的原因是该机构担心临床试验中使用的次要目标--在阳光下无痛苦的时间是否是衡量疗效的可靠统计指标，或者其他数据是否仍能根据生物标志物证明该药物可能有效。

文件显示，FDA 负责将有滥用或成瘾可能的药物列入日程的工作人员也在审查比托哌汀是否会带来任何滥用风险。

路透无法证实比托哌汀可能被滥用的细节，这可能导致对该药物的限制。

Disc 公司首席执行官约翰-奎塞尔（John Quisel）在接受采访时说，比托哌汀的数据凸显了其可靠的安全性和多种医疗益处。他举例说，导致该病的有毒代谢物（两项中期试验的主要目标）和光毒性反应急剧下降。

Quisel 说："我们对我们的数据包及其潜力感觉非常好，""当然，最终批准由 FDA 决定"。