美国食品及药物管理局（FDA）推出自闭症药物引发热议，但数据滞后

Julie Steenhuysen

路透芝加哥10月31日 - 美国总统特朗普（Donald Trump）在 (link)，将一种名为 "亮菌甲素"（leucovorin）的老式仿制药用于治疗一种导致类似自闭症症状的罕见疾病，这引发了家长们的需求激增，他们认为这种药可以帮助自闭症儿童恢复语言能力和社交能力。

这对儿科医生和专家来说是一个挑战，他们提醒说，有关白消安用于自闭症患者的科学依据有限，不支持广泛使用。

自美国食品和药物管理局局长马蒂-马卡里（Marty Makary）推广葛兰素史克公司（GSKGSK.L）的几十年前的药物 (link)，称它可以帮助 "成千上万 "的自闭症儿童以来的一个月里，医生和研究人员说，他们已经被寻求信息的家长们淹没了。

"宾夕法尼亚大学精神病学教授、自闭症研究员戴维-曼德尔（David Mandell）博士说："我的Facebook上充斥着许多家长，他们信誓旦旦地说亮菌甲素有效。

缺乏数据

数以万计的人加入了一个名为 "利考福林治疗自闭症 "的 Facebook 群组，该群组是由正在服用利考福林的四岁儿童何塞的法定监护人基思-乔伊斯（Keith Joyce）于今年五月建立的。

乔伊斯将何塞在语言交流和社交意识方面的进步归功于利考福林。在特朗普和马卡里宣布入主白宫的当天，该网站就获得了 5000 名会员，目前已有 84000 名会员。

曼德尔和其他科学家及医生表示，FDA在不要求进行大规模随机临床试验的情况下就批准了亮菌甲素，这让从业人员在面对家属情绪化的恳求时，缺乏数据、指导或信心，无法负责任地开具处方。

亮菌甲素被批准用于治疗化疗副作用，但可以在标签外处方用于治疗自闭症症状。

"自闭症专家、加州大学洛杉矶分校儿科主任沙法利-杰斯特博士（Dr. Shafali Jeste）说："这让医生处于非常艰难的境地，因为他们被要求开一些没有证据支持的处方。

周五，美国儿科学会（American Academy of Pediatrics）表示，它不建议自闭症儿童常规使用亮菌甲素 (link)。

据美国疾病控制和预防中心（U.S. Centers for Disease Control and Prevention）4月份报告， (link)，自闭症发病率已上升到每31名8岁儿童中就有1人。卫生部长小罗伯特-肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.

罕见的神经系统疾病

尽管美国食品和药物管理局（FDA）局长发表了广泛的评论 (link)，但他的机构提出了一个范围较窄的扩大审批 (link)，与脑叶酸缺乏症(CFD)，这是一种可导致类似自闭症症状的遗传病。全世界大约每 100 万名儿童中就有一名患有这种疾病。

更广泛使用这种药物的论据建立在一些小型研究的基础上，这些研究表明，许多自闭症儿童体内的自身抗体会阻止叶酸--一种对大脑信号传导很重要的维生素--进入大脑，从而导致类似于 CFD 的缺乏症。

芝加哥大学神经发育障碍项目主任卡拉姆-拉德万（Karam Radwan）博士说，估计有 75% 的自闭症儿童被认为有这种自身抗体，但其重要性尚未得到证实。

卫生与公众服务部发言人说，FDA更新亮菌甲素标签以纳入CFD的计划是基于对2009-2024年间发表的40多个病例研究的分析。总体而言，85%的患者都获得了一些益处，包括语言/交流能力的改善。

HHS 表示，亮菌甲素可能对叶酸自身抗体儿童有用，但承认 "数据有限，需要重复"。

一位发言人说，美国国立卫生研究院将支持就白叶酸对CFD的影响以及对自闭症患者的潜在益处开展后续研究。上市后监测和安全性研究也是该计划的一部分。

家长们看到了绿灯

家长们将美国食品及药物管理局的公告解释为为利库福林在自闭症中的应用开了绿灯，他们分享治疗技巧，导致 Facebook 关闭了乔伊斯的网站。该网站在恢复时规定禁止讨论剂量问题，但上周又因其他违规行为被删除。

乔伊斯是在观看了一个新闻节目后开始研究这种药物的，节目中介绍了一个患有自闭症的男孩在接受这种治疗后，语言表达能力有了明显改善。

他发现只有三项研究，都是由同一作者进行的， ，他认为这些研究是可信的。目前还没有在自闭症儿童中进行白血宁与安慰剂比较的大型试验。

乔伊斯回顾了该药物在癌症患者中的使用记录，发现利考福林与失眠、烦躁和抑郁有关。对于儿童，医生和家长说它会导致多动、攻击性和不知所措。

何塞的神经科医生拒绝开具亮菌甲素处方，但男孩的行为儿科医生在一次会议上听说了这种药物，便愿意开具处方。

乔伊斯说，孩子的治疗团队在治疗前和四个月后对他的语言能力进行了测量。

乔伊斯说，他对周围世界的意识更强了，反应也更敏捷了。"这并不能治愈他的自闭症，但却改善了他的生活质量。我相信这是真的"。

拉德万在他的诊所里提供这种药物，他说，医生 并不完全了解哪些人可能受益，受益多少，以及受益是否可持续。他说，到目前为止，这种益处 "非常有限"。

一些网络社区的家长呼吁谨慎行事。

33 岁的索菲亚-厄温（Sophia Urwin）是新西兰惠灵顿的一名单亲家长，她四岁的儿子在 2022 年被诊断出患有自闭症。

"她说："当你长期如履薄冰时，真的很容易被某种神奇的'疗法'所迷惑。