焦点-美国卫生部长肯尼迪在葛兰素史克的帮助下加速自闭症药物的研发

Patrick Wingrove/Maggie Fick/Julie Steenhuysen

路透社10月6日 - 美国卫生部长小罗伯特-肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.

美国食品和药物管理局（FDA）的这一不寻常举动将使其得以绕过对该药的仿制药白血病素（leucovorin）进行冗长的标签更新或新的临床试验，学者、律师和医生对这一策略提出了质疑。

葛兰素史克公司的一位发言人告诉路透社，该公司计划 "尽快 "完成白消安品牌的新用途申请。

仿制药游说团体 "无障碍药品协会 "的朱塞佩-兰达佐（Giuseppe Randazzo）说，一旦这家英国制药商完成这项工作，FDA通常需要大约4到6个月的时间，但处理申请的速度可能更快。

加快进程将使医生有更多的理由开出治疗脑叶酸缺乏症的处方，叶酸缺乏症是一种代谢性疾病，可导致一系列神经系统症状，包括一些与自闭症有关的症状，肯尼迪兑现了对唐纳德-特朗普（Donald Trump）总统的承诺 (link)，以及他所支持的 "让美国再次健康 "运动。

哈佛大学医学院医药政策研究员阿米特-萨尔帕特瓦里（Ameet Sarpatwari）说，在没有有力证据的情况下，标签的改变最多只能代表一场空洞的官僚主义胜利。

然而，这种用于减轻某些癌症治疗毒副作用的药物在 Cost Plus Drugs 上的售价为每瓶 34.14 美元，每瓶 30 粒大剂量药丸。

HHS 发言人说，证据明确支持亮菌甲素能够解决脑叶酸缺乏症的病因并改善患者的预后。

特朗普推广药物后需求上升

先是哥伦比亚广播公司（CBS）在二月份报道了该药物用于一名不爱说话的五岁男孩的情况，最近又在特朗普推广使用该药物后，对该药物的需求有所增加。

"芝加哥卢瑞儿童医院的发育和行为儿科专家拉里-格雷（Larry Gray）博士说："我的护士们一直在说电话被打爆了。

由于自闭症治疗尚未获得批准，该机构的政策是只在临床试验中提供这种治疗，而临床试验很少见。不过，这种药物已获得美国食品及药物管理局的批准，因此医生可以在标签外开具处方。

肯尼迪已宣布，美国自闭症 (link)，目前估计每31名8岁儿童中就有1人患有自闭症，这种病的发病率不断上升，已成为一种流行病，并承诺在9月前找到病因的答案和治疗方法。

在 9 月 22 日的白宫活动上，肯尼迪、特朗普和其他卫生官员支持将白血宁作为自闭症治疗药物。他们还警告孕妇不要使用泰诺 (link)，称有研究表明泰诺与自闭症有关。健康专家和医疗团体称这一警告是危险的，没有可靠的科学依据。

依靠模糊的规则

美国食品和药物管理局（FDA）利用一项隐晦的规则加快了审批程序，恢复了葛兰素史克公司的审批申请，并要求更新标签，增加脑叶酸缺乏症的内容，该更新是基于该机构自己对 2009 年至 2024 年文献综述中发现的 40 个患者病例的分析。

葛兰素史克在 1997 年之前一直以 Wellcovorin 的名称销售该药。该药的仿制药也叫亚叶酸，是叶酸或维生素B9的一种形式，目前由英国的Hikma HIK.L公司生产。

一旦葛兰素史克的申请获得批准，美国法律就要求仿制药生产商配合这一变更。

斯凯登公司的律师雷切尔-图罗（Rachel Turow）表示，仿制药更常用的标签更新程序需要与仿制药生产商协商，通常需要一年半的时间。她和其他几位 律师说，这种方法通常用于在临床试验中证实新用途后的抗癌药物。

哈佛大学医学院医学教授亚伦-凯瑟海姆（Aaron Kesselheim）认为目前使用的程序 "非常不典型"，他说，如果食品及药物管理局不分享其数据或试验，就很难知道该机构是否遵循了正常的证据标准。

现有证据有限

自闭症之声（Autism Speaks）倡导组织的首席科学官安迪-施博士（Dr. Andy Shih）说，使用亮菌甲素的证据很有限，而且有可能暗示对一小部分自闭症儿童有益。他说，还需要进行更大规模的试验。

芝加哥大学神经发育障碍项目主任卡拉姆-拉德万（Karam Radwan）博士说，这些证据基于四项研究，每项研究涉及 50 到 60 名患者，其中三项研究是由同一作者完成的。

他说，"你想在不同的实验室、不同的环境中复制这种结果，以确保我们有足够的支持"。

据政府临床试验网站称，目前正在进行三项中期试验，研究一种新的、液体版本的亮菌甲素，作为自闭症儿童早期语言障碍的治疗药物。预计最早的数据将在 12 月左右公布。

这些试验由一位自闭症研究人员牵头，与美国国立卫生研究院、国防部和自闭症之声合作进行，每项试验最多涉及 80 名儿童。

更大规模、更具结论性的试验需要数年时间。美国食品和药物管理局的做法并不要求进行新的试验。

拉德万说，这种改变应该以科学证据为基础，而到目前为止，支持使用这种药物的研究并不充分。