Ionis(IONS)與Recordati就亞歷山大病療法zilganersen達成海外獨家許可協議 盤前上漲1.48%

金吾財訊 | 美國RNA靶向藥物領域先驅Ionis製藥公司(IONS)宣佈，已與知名醫藥企業Recordati達成一項獨家許可協議。根據協議，Recordati獲得了在美國以外所有國家和地區開發及商業化在研神經學藥物zilganersen的獨家權益。該藥物用於治療罕見且致命的神經退行性疾病——亞歷山大病。

根據財務條款，Ionis將獲得3000萬美元的首付款，並有權在未來獲得基於研發和監管里程碑的追加款項。此外，Ionis還將獲得高達年淨銷售額20%左右的分層特許權使用費。在權益劃分上，Ionis將繼續主導該藥物的全球開發，並保留在美國市場的獨立商業化獨家權利；Recordati則將負責美國以外市場的監管申報與商業化落地，以推動該療法在海外市場的快速准入。

Zilganersen是一種在研的反義寡核苷酸(ASO)藥物，旨在抑制因GFAP基因變異而導致的過量膠質纖維酸性蛋白積累。目前，該藥已獲得美國FDA的“突破性療法”、“孤兒藥”及“罕見兒童疾病”認定，並獲得了歐洲藥品管理局(EMA)的“孤兒藥”認定。在近期公佈的關鍵性臨牀研究中，zilganersen 50mg劑量組在第61周時，成功實現了患者步速(通過10米步行測試評估)的穩定，表現出統計學顯著與臨牀意義的療效，且整體安全性及耐受性良好，嚴重不良事件發生率顯著低於對照組。

行業分析指出，亞歷山大病發病率極低且具有漸進致命性，目前全球尚無獲批的疾病改良療法，存在巨大的未滿足臨牀需求。目前，zilganersen正處於美國FDA的審查階段，其PDUFA(處方藥用戶收費法案)目標日期爲2026年9月22日。若順利獲批，該藥不僅將成爲全球首款亞歷山大病改良療法，也將標誌着Ionis在神經學領域的首次獨立商業化嘗試，對兩家公司的罕見病業務佈局均具有重要的戰略里程碑意義。

截至本文發稿，IONS美股盤前股價上漲1.48%，最新報77.65美元。