FDA批準罕見肌病藥物人體試驗後，Ultragenyx股價上漲

3月30日 - 製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O股價盤前上漲2%至19.76美元

該公司稱美國FDA批準了其開始對UX016進行人體試驗的申請，以治療GNE肌病，這是一種罕見的遺傳性肌肉疾病，會導致肌無力和殘疾惡化

公司表示，目前還沒有獲準治療這種疾病的藥物，在可進入的商業市場中，約有 10,000 人患有這種疾病。

公司計劃從 2026 年下半年開始進行一項早中期試驗，將在美國招募約 24 名成人患者

UX016 旨在替代患者無法製造足夠糖分的硫辛酸，並能更好地到達肌肉組織 - RARE

公司表示，試驗將持續長達 48 周，資金來自患者團體和慈善機構的支持

2025 年股價下跌約 45%