FDA批準兒科疾病療法，Rocket Pharma股價下挫
Kamal Choudhury
路透3月27日 - Rocket Pharmaceuticals公司RCKT.O的股價周五暴跌20%以上，創一個月新低， 原因是投資者關注其基因療法在推廣應用方面可能遇到的潛在障礙。該療法已在美國獲批，是首個用於治療兒童罕見且常致命免疫疾病的此類療法。
受此消息影響，該公司股價最初上漲了10%以上。
這種名為 Kresladi 的藥物適用於治療嚴重的白細胞粘附缺陷 I，這種疾病會阻礙白細胞到達感染部位，使患者容易患上嚴重疾病。
此前，美國食品和藥物管理局沒有批準過專門針對這種疾病的治療方法。除非接受干細胞移植，否則大約75%未經治療的患者會在兩歲前死亡。
博雅銀行分析師杰森-澤曼斯基（Jason Zemansky）說，雖然批準對患者來說是一個明顯的勝利，但投資者感到失望，因為實際障礙可能會限制接受治療的患者人數。"他說："但這不應該影響Rocket的成就。
Wedbush 分析師鐘雲稱股價反應 "毫無根據"，認為股價下跌可能與管理層表示公司不打算積極推廣 Kresladi 有關。
Rocket 公司表示，該公司計劃有限地分階段推出該藥物，預計該藥物將於 2026 年第四季度在少數專業治療中心投入商用。
該公司正在上市前與保險公司接觸，以確保報銷，但尚未披露價格。
杰富瑞（Jefferies）分析師安德魯-蔡（Andrew Tsai）表示，此次拋售可能反映出 "並非每個人都非常清楚"，即該藥物的批準並不意味著會帶來有意義的銷售。
美國食品和藥物管理局周四根據衡量免疫細胞功能改善情況的替代終點，加速批準了該療法。
該決定是在 FDA 生物制劑主管維奈-普拉薩德（Vinay Prasad）的領導下做出的，他將於 4 月底離開該機構 (link)，此前他曾對替代終點表示過懷疑。
該批準還包括罕見兒科疾病券，公司可以出售或使用該券來加快對另一種藥物的審查。
