Karyopharm 的藥物達到了血癌試驗的兩個目標之一

Puyaan Singh/Sahil Pandey

路透3月24日 - Karyopharm Therapeutics KPTI.O周二表示，在一項針對罕見血癌患者的晚期研究中，該公司的療法使脾臟體積明顯縮小，但只達到了兩個主要目標之一。

結果喜憂參半，該公司股價在下午的交易中下跌了 16%。

骨髓纖維化是一種血癌，會造成骨髓瘢痕、脾臟腫大和進行性貧血。

在這項有353名患者參加的試驗中，半數患者在服用Karyopharm公司的藥物Xpovio和Incyte公司的INCY.O Jakafi 24周後，脾臟大小至少縮小了35%。相比之下，在單獨服用Jakafi的患者中，只有28%的患者的脾臟大小有類似的縮小。

然而，聯合用藥未能達到研究的第二個主要目標，即症狀改善的統計意義上的顯著性。

Cantor Fitzgerald 的索魯齊迪斯（Yanni Souroutzidis）說："考慮到監管部門對症狀改善的重視，我們認為 FDA 批準的可能性微乎其微。

雖然該公司表示對未能達到目標感到失望，但該研究的主要研究者約翰-馬斯卡倫哈斯（John Mascarenhas）指出，期望在24周的時間框架內症狀得到改善可能是不現實的。

"Mascarenhas在與分析師的電話會議上說："更深層次的脾臟反應才是我們真正感興趣的終點。

Karyopharm公司還表示，聯合用藥可能有助於延長患者的壽命，初步分析表明，與單獨使用Jakafi相比，患者的死亡風險降低了50%以上。

該公司表示，它計劃與美國食品藥品管理局會面，討論研究結果和潛在的批準申請。

加拿大皇家銀行資本市場（RBC Capital Markets）分析師布萊恩-亞伯拉罕（Brian Abrahams）對該公司的前景表示樂觀。"數據顯然還不完善，但在脾臟、存活率和疾病改變的暗示之間，我們相信這里有足夠的證據來證明監管討論是有必要的。"

Xpovio 于 2019 年首次獲得 FDA 批準，可用於治療其他血癌，如骨髓瘤和淋巴瘤。

據 Karyopharm 公司稱，骨髓纖維化影響著美國約 2 萬人。