關鍵研究取得成功後，Capricor 希望杜氏細胞療法獲得美國批準

Kamal Choudhury

路透12月3日 - Capricor Therapeutics CAPR.O周三表示，其治療一種罕見肌肉疾病的細胞療法達到了一項後期研究的主要目標，這使該公司在經歷挫折後重新燃起了獲得美國批準的希望，並使其股價上漲了四倍多。

這家總部位於聖迭戈的公司股價飆升了 328%，達到 27.25 美元，如果漲勢保持，市值有望增加約 9.55 億美元。

今年7月，美國食品和藥物管理局拒絕批準 (link) deramiocel療法，因為該局認為該療法不符合療效要求，要求提供更多數據。

Capricor表示，它計劃在對該機構所謂的 "完整答復函 "的答復中使用新的結果。此前，該公司已與 FDA 達成一致，認為這項試驗可以支持批準其治療杜氏肌營養不良症患者的方案。

首席執行官琳達-馬班告訴分析師們，FDA 已表示這將是一次二類重新提交，時間大約為六個月，並補充說該公司將尋求 快速審查。

該公司表示，在106例患者的試驗中，服用德拉莫塞爾的患者與服用安慰劑的患者相比，上肢功能下降的速度減緩了54%，而心臟功能惡化的速度減緩了91%，兩者均具有統計學意義。該療法的耐受性普遍良好。

該公司表示，它已經解決了化學、生產和控制方面的要求，並通過了聖地亞哥商業生產設施的許可前檢查。

B. Riley Securities分析師麥迪遜-薩迪（Madison El-Saadi）說，他預計該療法將獲得批準，因為 數據在所有試驗目標上都發出了 "明確的療效信號"。

據美國國立衛生研究院（National Institutes of Health）稱，杜興氏症是一種導致肌肉變性的罕見遺傳性疾病，在美國患病人數不到 5 萬。心臟併發症是導致患者死亡的主要原因，這些患者通常只有二三十歲。