關鍵研究取得成功後，Capricor 希望杜氏細胞療法獲得美國批準

路透12月3日 - Capricor Therapeutics CAPR.O周三表示，該公司針對一種與罕見肌肉疾病相關的心臟疾病的細胞療法達到了後期研究的主要目標， 再次燃起了美國批準該療法的希望 ，股價在 盤前 交易中上漲了18% 。

今年7月，美國食品和藥物管理局曾 拒絕批準 (link) 這種名為deramiocel的療法，因為該局 認為 這種療法不符合療效要求，要求提供更多數據 。

Capricor公司表示，它計劃在對 該機構所謂的 "完整答復函 "的答復中 使用新的結果。該公司 此前已 與 FDA 達成一致，認為這項試驗可以支持批準其治療 杜氏肌營養不良症患者 心肌病的療法 。

該公司說，在這項有106名患者參加的試驗中，與安慰劑相比，服用德拉米奧賽爾的患者上肢功能下降的速度減慢了54%，而心臟功能惡化的速度減慢了91%，兩者都具有統計學意義。該療法的耐受性普遍良好。

75%以上的參與者已被診斷出患有心肌病。

據美國國立衛生研究院稱，杜興氏症是一種導致肌肉變性的罕見遺傳性疾病， 在美國患病人數不到 5 萬。心臟併發症是導致患者 死亡的主要原因，這些患者 通常只有二三十歲。