Roivant、Priovant Therapeutics公司的罕見皮膚和肌肉疾病藥物在試驗中顯示出前景

路透社9月17日 - Roivant ROIV.O和合作夥伴Priovant Therapeutics周三表示，他們治療一種影響皮膚和肌肉健康的罕見疾病的實驗性藥物在一項後期臨床試驗中顯示出了良好的效果。

Roivant公司的股票在盤前交易中上漲了約12%。

這種名為brepocitinib的藥物正在接受皮肌炎試驗，皮肌炎會引起疼痛性皮疹和進行性肌無力，使日常工作變得困難。如果不及時治療，這種疾病會嚴重影響患者的生活質量。

這兩家公司說，這種藥物對皮膚和肌肉症狀都有改善，減少或停止了對類固醇的需求，而類固醇通常用於控制這種疾病，但會產生長期副作用。

在試驗中，每天口服 30 毫克 brepocitinib 的患者在 52 周後的平均總改善評分為 46.5 分，而安慰劑的評分為 31.2 分。兩家公司表示，這一差異具有統計學意義，患者最早在第四周就能獲益。

輝瑞PFE.N於2021年將brepocitinib的生產許可授予了Priovant Therapeutics公司，後者是輝瑞與Roivant共同創建的一家合資公司，輝瑞持有該公司25%的股份，而Roivant則負責該藥物的開發。

根據美國國立衛生研究院的數據，皮肌炎在美國的發病人數不到 5000 人。這種疾病的治療方案有限，患者主要依靠類固醇和其他免疫系統藥物。

Octapharma 公司的 Octagam 10% 是唯一獲得 FDA 批準的皮肌炎治療藥物。

兩家公司計劃在 2026 年上半年申請美國批準。