FDA 批準罕見基因療法試驗設計，Neurogene 公司一躍而起

7月1日 - 藥物開發商NeurogeneNGNE.O股價上漲35%至20.23美元

周一晚些時候，Neurogene公司表示，它已獲得美國食品及藥物管理局（FDA）的批準， (link)，可以對3歲及以上女性進行NGN-401基因療法治療Rett綜合征的試驗設計。

雷特綜合症是一種罕見的遺傳性疾病，會導致大腦在嬰兒期後停止正常發育，從而逐漸喪失運動、語言和協調能力。

該試驗將是一項單臂、開放標簽研究，以患者為對照組

公司表示，該試驗將招募約 18 名參與者，主要結果將在治療 12 個月後進行測量。

截至 2025 年 3 月，該公司的可用現金為 2.926 億美元，現金周轉期已延長至 2028 年初。

包括本交易日的走勢在內，該股今年累計下跌 12