基因療法治療後第二名患者死亡，Sarepta 公司股價暴跌

路透6月16日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O股價在周一的盤前交易中暴跌34%，一天前該公司披露了第二例患者在接受其治療一種罕見肌肉萎縮症的基因療法後因急性肝功能衰竭死亡的病例。

這標誌著該公司在短短三個月內又發生了第二例死亡病例 (link)，兩例患者都無法行走，而且在接受名為 Elevidys 的療法後都出現了類似的併發症。

對此，Sarepta公司周日表示，它已暫時停止為無法行走的患者 (link)，同時與專家和監管機構合作評估一種增強型免疫抑制方案。

"Piper Sandler 公司的分析師在一份說明中說："隨著第二例死亡病例的發生，似乎幾乎可以肯定不能行走是高風險的，公司可能需要提供增強型免疫抑制方案的安全性數據，然後才能批準其商業使用。

該券商將 Sarepta 的股票評級從 "增持 "下調至 "中性"，並將目標價從 70 美元下調至 36 美元，是 26 位覆蓋該股的分析師中最低的。

Elevidys 是美國藥品監管機構批準的唯一一種基因療法，用於治療 4 歲及以上杜氏肌營養不良症患者。

"杰富瑞（Jefferies）的分析師說："第二例患者死亡可能會使人們對 Elevidys 的銷售前景產生嚴重質疑。

在一個月前發生第一例患者死亡事件後，該公司于 4 月份暫停了 (link) 歐洲的一些 Elevidys 試驗，儘管一個獨立小組維持了該療法的效益-風險分析。

肝損傷是Elevidys和其他使用腺相關病毒載體注入修飾基因的基因療法的一個已知風險。

Elevidys是一種一次性基因療法，可將微量肌營養不良蛋白基因注入肌肉細胞，旨在治療導致漸進性肌肉退化的杜興病的根本原因。

羅氏公司ROG.S是Sarepta公司在美國以外的Elevidys商業化合作夥伴，該公司周日也表示，在此次傷亡事件發生後，該公司已暫停了非行動不便患者的基因治療用藥。