獨家-因安全性和有效性問題，美國 FDA 推遲了新憑單計劃中的兩項藥物審查

Patrick Wingrove

路透1月15日 - 路透看到的內部文件顯示，美國食品和藥物管理局已經推遲了對特朗普政府新快速通道計劃所選兩種藥物的審查，因為該機構的科學家們提出了安全性和療效方面的擔憂，包括一名患者在服用其中一種藥物時死亡。

美國食品和藥物管理局（FDA）的審查人員將Disc Medicine公司治療罕見血液病的IRON.O實驗性藥物的審查推遲了兩周，因為他們擔心試驗數據及其濫用風險。

他們還因不良事件報告（包括兩起與癲癇發作和血液凝固有關的不良事件和一起死亡事件）而將對法國製藥商賽諾菲公司SASY.PA治療晚期1型糖尿病的Tzield的審查推遲了一個多月。

美國食品及藥物管理局局長的 "國家優先券計劃 "於6月公布，該計劃承諾在一到兩個月內對少數被認為對公共衛生或國家安全至關重要的藥物做出決定，或者如果這些藥物是在美國生產或以低價提供的話。這將使最快的優先審批程序縮短四到六個月。

此前並沒有關於延遲的報導。

Disc Medicine 拒絕就 FDA 的審查細節發表評論。賽諾菲發言人說，對患者死亡的評估正在進行中，目前尚未確定與 Tzield 的因果關係，並補充說該公司正與 FDA 合作，支持徹底、透明的審查。

美國衛生與公眾服務部發言人安德魯-尼克松（Andrew Nixon）說，FDA 不對正在審查的申請發表評論，但允許其部門靈活調整時間線。

其他兩種藥物的決定延遲

另外兩種被列入快速審查計劃的藥物也比原定目標日期推遲了數周或更長時間。根據文件顯示，勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）治療肺癌的宗格替尼（zongertinib）目前預計將於2月中旬作出決定，禮來公司（Eli Lilly）的LLY.N減肥藥目前預計將於4月10日作出決定 (link)。

禮來公司的一位發言人證實，根據FDA目前的指導意見，該藥可能在第二季度獲得批準。勃林格公司的一位發言人說，該公司有望在近期做出決定，但沒有對延期發表評論。

文件顯示，該計劃中至少有七種藥物已開始審批程序，這四種藥物就是其中之一。

自10月份宣布首批入選藥物以來，該機構已表示18種藥物將獲得快速治療，其中包括默克MRK.N (link) 公司的兩種藥物。大多數審查定於2026年開始，另外兩種定於2027年和2028年。迄今為止，該計劃只批準了一種藥物，即一種非專利抗生素。

兩位監管專家說，路透向他們描述的幾種藥物的延期情況令人欣慰，因為新計劃一到兩個月的目標讓人懷疑審查是否嚴格。

"賓夕法尼亞大學衛生政策教授霍利-費爾南德斯-林奇（Holly Fernandez Lynch）說："這是一個非常好的跡象，表明美國食品及藥物管理局在這項計劃中願意說：'等等，我們實際上並不確定是否應該允許這種產品上市'。

林奇和其他人說，他們仍然擔心該計劃會使藥物審查政治化，因為特朗普總統的政府 (link) 挑選藥品，由 FDA 高級官員組成的小組而不是傳統的審查員負責審批。

哈佛大學醫學院醫學教授亞倫-凱瑟海姆（Aaron Kesselheim）說，該機構向仍處於早期開發階段的藥物發放代金券有浪費資源的風險，因為這些藥物的真正潛力和有效性還有待評估。

尼克松說，公司在獲得代金券後最多有兩年時間提交申請。

安全性和有效性問題

內部文件顯示，FDA審查人員已將2025年11月21日定為賽諾菲申請將Tzield的使用範圍擴大到新患者的決定日期。

在路透看到的一份文件中，FDA稱其推遲對Tzield採取行動的原因是它認為發生了一起與治療相關的死亡事件。該機構的公開不良事件數據庫只列出了 2025 年 9 月的一份報告，其中一名 30 歲的男子出現了癲癇發作和其他不良反應。

FDA 拒絕提供有關該死亡事件的更多信息。

文件顯示，監管機構還要求賽諾菲就其認為可能與該藥有關的幾種上市後嚴重副作用提供更多細節，包括 2024 年 12 月的一次癲癇發作和去年 5 月的一次凝血發作。

賽諾菲公司發言人表示，他們會嚴格評估任何嚴重不良事件報告，並繼續就 Tzield 的擴大批準申請與 FDA 密切合作。

美國食品藥品管理局還將對 Disc Medicine 公司的比托哌汀（bitopertin）的加速審批審查延長至 2 月 10 日，該藥是為血液疾病導致對陽光極度敏感的患者開發的。

文件顯示，推遲審批的原因是該機構擔心臨床試驗中使用的次要目標--在陽光下無痛苦的時間是否是衡量療效的可靠統計指標，或者其他數據是否仍能證明根據生物標誌物該藥物可能有效。

文件顯示，FDA 負責將有濫用或成癮可能的藥物列入日程的工作人員也在審查比托哌汀是否會帶來任何濫用風險。

路透無法證實比托哌汀可能被濫用的細節，這可能導致對該藥物的限制。

Disc 公司首席執行官約翰-奎塞爾（John Quisel）在接受採訪時說，比托哌汀的數據凸顯了其可靠的安全性和多種醫療益處。他舉例說，導致該病的有毒代謝物（兩項中期試驗的主要目標）和光毒性反應急劇下降。

Quisel說："我們對我們的數據包及其潛力感覺非常好，""當然，最終批準由FDA決定"。