美國食品及藥物管理局（FDA）推出自閉症藥物引發熱議，但數據滯後

Julie Steenhuysen

路透芝加哥10月31日 - 美國總統特朗普（Donald Trump）在 (link)，將一種名為 "亮菌甲素"（leucovorin）的老式仿製藥用於治療一種導致類似自閉症症狀的罕見疾病，這引發了家長們的需求激增，他們認為這種藥可以幫助自閉症兒童恢復語言能力和社交能力。

這對兒科醫生和專家來說是一個挑戰，他們提醒說，有關白消安用於自閉症患者的科學依據有限，不支持廣泛使用。

自美國食品和藥物管理局局長馬蒂-馬卡里（Marty Makary）推廣葛蘭素史克公司（GSKGSK.L）的幾十年前的藥物 (link)，稱它可以幫助 "成千上萬 "的自閉症兒童以來的一個月里，醫生和研究人員說，他們已經被尋求信息的家長們淹沒了。

"賓夕法尼亞大學精神病學教授、自閉症研究員戴維-曼德爾（David Mandell）博士說："我的Facebook上充斥著許多家長，他們信誓旦旦地說亮菌甲素有效。

缺乏數據

數以萬計的人加入了一個名為 "利考福林治療自閉症 "的 Facebook 群組，該群組是由正在服用利考福林的四歲兒童何塞的法定監護人基思-喬伊斯（Keith Joyce）於今年五月建立的。

喬伊斯將何塞在語言交流和社交意識方面的進步歸功于利考福林。在特朗普和馬卡里宣布入主白宮的當天，該網站就獲得了 5000 名會員，目前已有 84000 名會員。

曼德爾和其他科學家及醫生表示，FDA在不要求進行大規模隨機臨床試驗的情況下就批準了亮菌甲素，這讓從業人員在面對家屬情緒化的懇求時，缺乏數據、指導或信心，無法負責任地開具處方。

亮菌甲素被批準用於治療化療副作用，但可以在標簽外處方用於治療自閉症症狀。

"自閉症專家、加州大學洛杉磯分校兒科主任沙法利-杰斯特博士（Dr. Shafali Jeste）說："這讓醫生處於非常艱難的境地，因為他們被要求開一些沒有證據支持的處方。

周五，美國兒科學會（American Academy of Pediatrics）表示，它不建議自閉症兒童常規使用亮菌甲素 (link)。

據美國疾病控制和預防中心（U.S. Centers for Disease Control and Prevention）4月份報告， (link)，自閉症發病率已上升到每31名8歲兒童中就有1人。衛生部長小羅伯特-肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.

罕見的神經系統疾病

儘管美國食品和藥物管理局（FDA）局長發表了廣泛的評論 (link)，但他的機構提出了一個範圍較窄的擴大審批 (link)，與腦葉酸缺乏症(CFD)，這是一種可導致類似自閉症症狀的遺傳病。全世界大約每 100 萬名兒童中就有一名患有這種疾病。

更廣泛使用這種藥物的論據建立在一些小型研究的基礎上，這些研究表明，許多自閉症兒童體內的自身抗體會阻止葉酸--一種對大腦信號傳導很重要的維生素--進入大腦，從而導致類似于 CFD 的缺乏症。

芝加哥大學神經發育障礙項目主任卡拉姆-拉德萬（Karam Radwan）博士說，估計有 75% 的自閉症兒童被認為有這種自身抗體，但其重要性尚未得到證實。

衛生與公眾服務部發言人說，FDA更新亮菌甲素標簽以納入CFD的計劃是基於對2009-2024年間發表的40多個病例研究的分析。總體而言，85%的患者都獲得了一些益處，包括語言/交流能力的改善。

HHS 表示，亮菌甲素可能對葉酸自身抗體兒童有用，但承認 "數據有限，需要重復"。

一位發言人說，美國國立衛生研究院將支持就白葉酸對CFD的影響以及對自閉症患者的潛在益處開展後續研究。上市後監測和安全性研究也是該計劃的一部分。

家長們看到了綠燈

家長們將美國食品及藥物管理局的公告解釋為為利庫福林在自閉症中的應用開了綠燈，他們分享治療技巧，導致 Facebook 關閉了喬伊斯的網站。該網站在恢復時規定禁止討論劑量問題，但上周又因其他違規行為被刪除。

喬伊斯是在觀看了一個新聞節目後開始研究這種藥物的，節目中介紹了一個患有自閉症的男孩在接受這種治療後，語言表達能力有了明顯改善。

他發現只有三項研究，都是由同一作者進行的， ，他認為這些研究是可信的。目前還沒有在自閉症兒童中進行白血寧與安慰劑比較的大型試驗。

喬伊斯回顧了該藥物在癌症患者中的使用記錄，發現利考福林與失眠、煩躁和抑郁有關。對於兒童，醫生和家長說它會導致多動、攻擊性和不知所措。

何塞的神經科醫生拒絕開具亮菌甲素處方，但男孩的行為兒科醫生在一次會議上聽說了這種藥物，便願意開具處方。

喬伊斯說，孩子的治療團隊在治療前和四個月後對他的語言能力進行了測量。

喬伊斯說，他對周圍世界的意識更強了，反應也更敏捷了。"這並不能治愈他的自閉症，但卻改善了他的生活質量。我相信這是真的"。

拉德萬在他的診所里提供這種藥物，他說，醫生 並不完全了解哪些人可能受益，受益多少，以及受益是否可持續。他說，到目前為止，這種益處 "非常有限"。

一些網絡社區的家長呼籲謹慎行事。

33 歲的索菲亞-厄溫（Sophia Urwin）是新西蘭惠靈頓的一名單親家長，她四歲的兒子在 2022 年被診斷出患有自閉症。

"她說："當你長期如履薄冰時，真的很容易被某種神奇的'療法'所迷惑。