Rocket Pharmaceuticals, Inc. 是一家完全整合的後期生物技術公司。該公司正在推進一系列可持續的試驗性基因療法,旨在糾正複雜和罕見疾病的根本原因。其基於慢病毒 (LV) 載體的基因療法針對血液病,包括針對範康尼貧血症(一種難以治療的遺傳病,會導致骨髓衰竭和潛在的癌症)、白細胞粘附缺陷-I (LAD-I)(一種嚴重的兒科遺傳病,會導致反覆發作且危及生命的感染,這些感染通常是致命的)和丙酮酸激酶缺陷 (PKD)(一種單基因紅細胞疾病,導致紅細胞破壞增加和輕度至危及生命的貧血)的後期項目。該公司還有兩個臨牀階段和一個臨牀前階段的體內腺相關病毒 (AAV) 項目,包括針對 Danon 病、Plakophilin-2 致心律失常性心肌病和 BAG3 擴張型心肌病的項目。
公司代碼RCKT
公司名稱Rocket Pharmaceuticals Inc
上市日期Feb 18, 2015
成立日期1999
CEODr. Gaurav D. Shah, M.D.
員工數量299
證券類型Ordinary Share
年結日Feb 18
公司地址9 Cedarbrook Drive
城市CRANBURY
上市交易所NASDAQ Global Market Consolidated
國家United States of America
郵編08512
電話16464409100
網址https://www.rocketpharma.com/
公司代碼RCKT
上市日期Feb 18, 2015
成立日期1999