CAMP4 Therapeutics Corp

CAMP4 Therapeutics Corporation 是一家臨牀階段的生物製藥公司，率先發現和開發基於 RNA 的調節療法，旨在上調基因表達和恢復健康蛋白質水平，以治療多種遺傳疾病。該公司正在利用其 RAP 平臺推進一系列最初專注於代謝和中樞神經系統 (CNS) 疾病的項目，這些項目具有經過驗證的疾病生物學和潛在的市場機會，因爲受影響患者的需求尚未得到滿足。其主要候選產品 CMP-CPS-001 有可能成爲治療尿素循環障礙的首個疾病改良療法。CMP-CPS-001 旨在通過與 CPS1 特異性 regRNA 結合來擴增 CPS1（一種催化尿素循環第一步的關鍵酶）的表達，從而改善尿素循環活性。其 CNS 開發計劃 CMP-SYNGAP 專注於解決 SYNGAP1 相關疾病的根本原因。