bluebird bio Inc

bluebird bio, Inc. 是一家生物技術公司。該公司專注於基於其慢病毒載體 (LVV) 基因添加平臺研究、開發和商業化嚴重遺傳疾病的潛在治癒性基因療法。該公司銷售三種基因療法：ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel，也稱爲 beti-cel）、SKYSONA（elivaldogene autotemcel，也稱爲 eli-cel）和 LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel，也稱爲 lovo-cel）。ZYNTEGLO 是首個用於治療需要定期輸注紅細胞的成人和兒童 β-地中海貧血患者的基因療法。SKYSONA 用於減緩 4-17 歲男孩早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良 (CALD) 的神經功能障礙進展。 LYFGENIA 已獲 FDA 批准，用於治療 12 歲或以上患有鐮狀細胞病 (SCD) 和有血管閉塞事件 (VOE) 病史的患者。該公司專注於尋求治癒性基因療法。