百健公司获美国食品药品管理局批准生产更高剂量的遗传性疾病药物

Mariam Sunny/Kunal Das

路透3月30日 - 美国食品和药物管理局已批准了百健公司BIIB.O脊髓性肌萎缩症药物Spinraza的更高剂量，该公司周一表示，去年曾拒绝了这一申请。

这种可能更有效的治疗方法获得批准标志着这家美国制药商在与罗氏ROPC.S.的口服药物Evrysdi和诺华NOVN.S.的基因疗法Zolgensma和Itvisma等疗法日益激烈的竞争中得到了提振。

百健的股价在早盘交易中上涨了3.3% 。

新的治疗方案将在未来几周内在美国上市，它使用两个50毫克的初始剂量，间隔14天服用一次，之后每四个月服用一次28毫克的维持剂量，而目前的标准剂量为12毫克。

百健公司发言人说，28毫克瓶装药物的上市价格约为15.2万美元，与12毫克瓶装药物的上市价格相同；50毫克瓶装药物的上市价格约为27.1万美元 。

杰富瑞公司（Jefferies）分析师安德鲁-蔡（Andrew Tsai）说，大剂量Spinraza可以通过更快的负荷剂量解决患者出现的药效减退问题，这可以使百健公司更好地向更广泛的成人群体渗透，并有可能推动2026年以后的增长。

Spinraza 去年的全球销售额为 15.5 亿美元，而 2024 年为 15.7 亿美元。

监管机构去年曾拒绝批准 (link) 公司的申请，要求修改申请中的化学生产和控制模块。

脊髓性肌肉萎缩症会影响大脑和脊髓中控制运动的神经细胞，以及用于说话、行走、吞咽和呼吸的肌肉。

百健公司的申请得到了中后期试验数据的支持，这些数据显示，与未经治疗的患者相比，高剂量版本能显著改善婴儿的运动功能，其安全性与低剂量方案相似。

这种药物通过注射到脊髓液中来提高运动神经元存活所必需的蛋白质水平，并延缓疾病的进展。