美国FDA批准Denali儿童遗传病疗法

Sneha S K/Kunal Das

路透3月25日 - 美国食品和药物管理局批准了Denali Therapeutics公司的DNLI.O疗法，用于治疗儿童罕见遗传病，这是该公司在美国获得的首个监管绿灯。

不过，该公司周三表示，该疗法能否继续获得批准，可能取决于一项确证试验对临床疗效的验证。

Denali的股价上涨了8.4%，报22.74美元。

作为Avlayah销售的这种酶替代疗法，旨在治疗亨特综合征这种罕见遗传病，该疾病在美国约影响500人，几乎全是男性，并导致某些糖分子在大脑和体内堆积。

症状包括发育迟缓、认知能力下降和行为异常。

每周输注一次的Avlayah已被批准用于治疗无症状或有症状的儿科患者的神经症状。

Denali公司表示，一次性使用小瓶的上市价格为每150毫克5,200美元，并补充说该疗法不久将在美国上市。

替代终点

加速批准的依据是一个替代终点（或替代措施），该终点追踪了硫酸肝素的减少情况，硫酸肝素是一种糖分子，会因该疾病而积聚，并与器官损伤有关。

该机构表示，该终点很可能预测Avlayah的临床疗效，尽管Denali目前也正在进行一项同样的试验。

Wedbush的分析师劳拉-奇科（Laura Chico）说，这项批准预示着其他采用替代终点的项目将获得成功。

以对替代终点持怀疑态度而闻名的普拉萨德（Vinay Prasad）领导下的FDA对罕见病治疗药物的审批采取了更为强硬的立场 (link)。

不过，普拉萨德将于4月底离开该机构 (link)。

Avlayah的批准包括该机构最为严重的一种盒装警告，即严重过敏反应。

自2006年以来，武田制药的Elaprase一直是美国食品及药物管理局批准的唯一一种酶替代疗法，但它只针对身体症状。