基因编辑药物有望治疗罕见肺病和肝病，Beam Therapeutics公司股价上涨

3月25日 - 生物技术公司Beam Therapeutics BEAM.O股价盘前上涨12%至27.01美元

该公司称其实验性基因编辑药物BEAM-302在一项针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的早期研究中取得了令人鼓舞的结果，α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种可损害肺部和肝脏的罕见遗传性疾病。

单次剂量为 60 毫克，可使患者的肺保护性蛋白在长达 12 个月的时间内保持在健康水平以上，并大幅减少有害的突变蛋白

药物耐受性良好，出现轻度至中度副作用，且在29名患者中未发现严重的安全性问题 - BEAM

公司表示计划在 2026 年下半年开展一项后期研究；美国 FDA 可能会根据生物标志物数据考虑加速审批。

2025 年股价上涨约 12%