Rhythm Pharma 的药物未能通过关键的遗传性肥胖试验，股价下跌

Kamal Choudhury

路透3月16日 - Rhythm Pharmaceuticals RYTM.O周一表示，该公司针对罕见遗传病患者的肥胖症试验性药物没有达到后期试验的主要目标。

这家总部位于波士顿的公司股价在延时交易中下跌了5%以上。

该试验正在测试，与安慰剂相比，这种名为塞美拉诺肽的药物能否在52周内有效降低因特殊基因突变导致肥胖的患者的体重指数（BMI）。

试验中的四组患者分别携带不同的基因变异--POMC/PCSK1、LEPR、SRC1 和 SH2B1--这些基因变异会破坏大脑中已知的调节饥饿和体重的生物通路。

四组患者均未达到公司在试验开始前设定的标准。

Rhythm 公司首席执行官戴维-米克（David Meeker）在电话会议上承认了这一结果，称这是 "一条漫长的道路，最终没有达到我们的预期"，但他指出，四组患者中有两组出现了令人鼓舞的信号，这是我们谨慎乐观的理由。

不过，Rhythm 公司表示，后续分析表明，在完成 52 周治疗的 POMC/PCSK1 和 SRC1 基因变异患者中，该药物确实实现了具有统计学意义的 BMI 下降。

该公司表示，将利用其下一代候选药物 bivamelagon 和 RM-718 对这些基因组进行进一步开发。

影响结果的一个关键因素是异常高的退出率，40% 到 60% 的患者在试验结束前退出了试验。

""米克列举了患者退出的原因："服用安慰剂的患者最常见的原因是患者的决定，而服用塞美拉诺肽的患者最常见的原因是不良事件。

米克 说，该公司 "与 GLP-1s 的出现背道而驰"，这表明一些患者可能是为了尝试流行的减肥药而离开的。

他补充说，根据目前的数据，公司不会寻求监管部门的批准。