Ultragenyx 股价上涨，基因疗法对罕见儿童脑病展现长期疗效
路透社2026年2月3日 13:44
2月3日 - 制药商Ultragenyx RARE.O的股价在盘前交易中上涨4%至25.75美元
该公司称， (link) 其实验性基因疗法可帮助患有A型圣菲利普综合征（一种会迅速损伤大脑的罕见疾病）的儿童在八年多的时间里保持关键能力。
当人体无法分解某些物质时，A 型圣菲利普综合征就会发生，导致大脑功能严重衰退；该公司称，大多数患儿在十几岁时就会死亡。
Co说，接受治疗的儿童能够保持独立行走、交流和进食等技能，而大多数未接受治疗的儿童很早就丧失了这些能力。
公司的疗法 UX111 是一次性输液；最常见的副作用是暂时性肝酶升高
RARE 重新向 FDA 提交加速审批申请；该公司表示，预计将于 2026 年第三季度做出决定
2025 年股价下跌约 45%
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