Sarepta 股价大涨，因数据显示基因疗法可延缓肌肉萎缩性疾病的衰退
路透社2026年1月26日 15:32
1月26日 - 基因药物生产商Sarepta Therapeutics SRPT.O股价上涨12%至23.57美元
该公司称， (link)，其Elevidys基因疗法在三年的关键运动测试中，与外部对照组相比，使杜氏肌营养不良症的进展减缓了70%或更多。
该公司称，4-7 岁接受治疗的男童在 9 岁时仍能保持运动功能，标准运动量表的平均得分保持在基线以上
Oppenheimer公司的分析师说， (link) 虽然投资者通常对使用外部对照组进行的研究持怀疑态度，但他们预计这些数据将改善医生和患者对Elevidys的效益-风险状况的看法，并有助于加快商业化。
SRPT公司正在开发Elevidys，用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症——一种罕见的肌肉萎缩性疾病，男孩会逐渐丧失肌肉力量，最终丧失行走能力，该公司称。
该公司称，在尚未因 DMD 而丧失行走能力的 4 至 7 岁男孩中进行了 Elevidys 与安慰剂的对比试验
2025 年股价下跌约 82%
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