Kyverna的细胞疗法在中期研究中改善了行动能力

Kamal Choudhury

路透12月15日 - Kyverna Therapeutics公司KYTX.O称，其实验性细胞疗法在一项针对罕见疾病的中期研究中达到了 "显著 "改善患者行走能力和减轻肌肉僵硬的主要目标。

该公司计划于2026年上半年在美国获得批准，其股票在周一早盘交易中大涨45%，达到12.73美元的一年多新高。

这种名为 miv-cel 的疗法在僵人综合症患者中进行了测试，僵人综合症是一种罕见的自身免疫性疾病，会使肌肉僵硬并引起疼痛性痉挛，通常会影响背部和腿部。

Leerink Partners 的分析师托马斯-史密斯（Thomas Smith）说，试验数据是 "Kyverna 最好的情况"，具有令人信服的疗效。

这项注册试验旨在为监管部门的审批提供数据，共招募了26名接受其他治疗无效的患者。他们接受了单剂量的治疗，并被跟踪观察了16周。

16周后，步行速度的中位数提高了46%，81%的患者取得了有临床意义的改善，三分之二的患者不再需要助行器。所有患者都能停用其他免疫抑制药物。

该公司表示，这种疗法的耐受性普遍良好。

CAR T细胞疗法的原理是利用患者的免疫细胞，对其进行改造，以找到并清除导致失调的细胞。

标准疗法通常包括地西泮或巴氯芬等肌肉松弛剂，如果症状持续存在，还可能使用静脉注射免疫球蛋白、类固醇或利妥昔单抗等免疫疗法。

该公司表示，最初将以2000至2500名患者（约占确诊患者的30%至40%）为目标，这些患者对标签外免疫疗法的反应不佳。