贝莱特生物公司治疗遗传性眼病的药物在后期试验中达到主要目标

路透12月1日 - 贝莱特生物BLTE.O周一表示，其治疗一种罕见遗传性眼病的实验性药物在一项后期研究中达到了主要目标，使其股价在盘前交易中上涨了15%以上。

这种名为tinlarebant的药物针对的是1型Stargardt病，这是一种在儿童或青少年时期导致视力丧失的进行性眼病。据该公司称，这种疾病在美国影响着 5 万多名患者。

该公司称，在一项对 104 名 12 至 20 岁患者进行的研究中，与安慰剂相比，该药物可使视网膜中破坏性病变的生长速度减慢 36%。

这种口服药物通过靶向限制维生素 A 运输到眼睛的 RBP4 蛋白，减少视网膜中维生素 A 类毒素的堆积。

该公司表示，Tinlarebant 的耐受性很好，只有四名患者因副作用而停止治疗。

这种眼病目前还没有获得 FDA 批准的治疗方法。

贝莱特生物公司计划在2026年上半年向美国监管部门申请批准。