美国 FDA 拒绝批准治疗脑部疾病的药物后，Biohaven 股价大跌

Siddhi Mahatole

路透11月5日 - 在美国食品和药物管理局拒绝批准其治疗一种罕见脑部疾病的实验性疗法后，Biohaven BHVN.N的股价周三下跌了40%以上。

该公司在周二晚些时候说，美国食品和药物管理局发出了一封所谓的 "完全答复信"，对Biohaven公司使用真实世界证据和外部对照研究来支持Vyglxia（又名曲利卢唑）的上市申请表示担忧。

该机构指出了潜在的偏差、设计限制以及未测量或缺失的数据。

华尔街分析师表示，虽然这封信令人失望，但考虑到美国监管环境不断变化的不确定性，许多投资者对这一结果并不感到意外。

"威廉-布莱尔公司（William Blair）分析师迈尔斯-明特（Myles Minter）说："鉴于曲利卢唑在3年内显示出超过50%的疾病减缓率......而且没有肝毒性，这一结果显然令人失望。

Biohaven 表示计划与 FDA 会晤，讨论可能的审批途径。

加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）分析师列昂尼德-季马舍夫（Leonid Timashev）说，在没有更多试验数据的情况下，该公司将面临 "艰难的前路"，不过他也指出，美国食品药品管理局过去曾推翻过有争议的决定，并引用了该局最近对Stealth Biotherapeutics公司的艾拉哌肽 (link)。

Vyglxia正在开发用于治疗脊髓小脑共济失调(SCA)，这是一种影响运动和平衡的罕见神经退行性疾病，目前还没有获得批准的疗法。

2023 年 7 月，美国食品和药物管理局拒绝审查该公司的上市申请，理由是该药物 2022 年的一项后期研究未能达到主要目标。

在遭遇最新挫折后，Biohaven 表示正在调整业务重点，并计划将每年的直接研发支出减少约 60%。